bluebird生物核心技术子公司近日在第60届新泽西州血液循环学会(ASH)年会上公布了LentiGlobin™蛋白质疗法治疗镰刀型红血球疾病(SCD)的I/II期HGB-206研究的最新数据。
SCD是一种严重的、日趋致人无法控制的和危及生命的遗传疾病。SCD由氧(HbS)的反常引致,引致引致红血球之中的载氧氧反常。SCD通常发病于拥有两个反常铁离子蛋白质的病征,这些病征从子女双方各遗传过来一个反常的蛋白质。
bluebird生物核心技术子公司的医学博士Did Didson评论说:“抑郁症SCD的病征接受了LentiGlobin治疗后,他们开始造成了蛋白质治疗来源的HbAT87Q,说明了LentiGlobin确实更进一步提高红细胞法医学结果”。许多SCD病征抑郁症严重的贫血和静脉闭塞性流血事件,包括严重的、反复发作的疼痛危象,引致器官重击和间隔时间较短。在接受LentiGlobin治疗之前,本研究之中的病征常常频发静脉闭塞性流血事件,但在用LentiGlobin治疗9个同月后,不会静脉闭塞流血事件的频发。
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